研究報(bào)告稱：編輯基因可減輕自閉癥小鼠癥狀

編輯基因可減輕自閉癥小鼠癥狀

美國一個(gè)研究小組25日在《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志線上版發(fā)表研究報(bào)告稱，他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，成功減輕了患有脆性X綜合征(FXS)的小鼠的自閉癥癥狀。FXS是目前已知的最常見的自閉癥譜系障礙的單基因病因。

研究人員使用的基因編輯技術(shù)稱為CRISPR-Gold，由加州大學(xué)伯克利分校生物工程學(xué)教授尼倫·默西開發(fā)。該技術(shù)使用金納米粒子作為載體，將Cas9蛋白導(dǎo)入人體。去年，默西和他的同事證明，CRISPR-Gold可以將Cas9蛋白導(dǎo)入肌肉細(xì)胞，并用正常基因取代突變基因，從而提高杜氏肌營養(yǎng)不良癥小鼠的力量。而此次新研究則表明，CRISPR-Gold可以將Cas9蛋白遞送至大腦，編輯神經(jīng)遞質(zhì)受體的基因。

在小鼠實(shí)驗(yàn)中，研究人員將金納米粒子注入患FXS小鼠大腦的紋狀體中，納米粒子所攜帶的Cas9蛋白會(huì)靶向參與神經(jīng)元間通信的興奮性受體——代謝型谷氨酸受體5(mGluR5)，通過編輯mGluR5的基因，就能夠抑制細(xì)胞間的夸大信號(hào)并減少FXS小鼠的重復(fù)行為。

自閉癥譜系障礙有多種病因，其中就包括多種基因突變，而像FXS這樣的單基因疾病則是探索自閉癥病因和潛在治療方法的一個(gè)有效途徑。研究人員指出，夸張的重復(fù)性行為是自閉癥譜系障礙的常見特征，因此FXS小鼠模型中這些行為的有效減少表明，CRISPR-Gold技術(shù)在其他類型的自閉癥治療中也具有潛在的應(yīng)用價(jià)值。

同時(shí)，這一新研究也證明，Cas9蛋白可以被運(yùn)送到大腦中去敲除一個(gè)基因，并具有治療作用，這為治療阿片類藥物成癮、神經(jīng)性疼痛、精神分裂癥和癲癇等病癥打開了大門。(劉海英)